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2023-03-02
国际罕见病日丨一文盘点BioBAY园内罕见病在研药物
《中国罕见病定义研究报告2021》对我国罕见病进行了新界定，即新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万的疾病。我国由于人口基数庞大，其实罕见病并不罕见，有超2000万名罕见病患者。
目前，全球大约只有5%至10%的已知罕见病有药可治。列入中国罕见病目录的121个病种中，47种全球都没有治疗药物，国内有明确治疗药物的仅36种。多数罕见病检测方法复杂，设备、试剂昂贵，治疗费用每年数十万到数百万元不等。
孤儿药是一些专门用于治愈或治疗罕见疾病的特效药物。BioBAY园内多家企业关注罕见病，多款药物获得国内外孤儿药认证。
• 药物：IBI326
• 治疗疾病：治疗复发/难治性多发性骨髓瘤
• 治疗疾病：T细胞淋巴瘤、食管癌
• 治疗疾病：慢性髓系白血病（CML）
• 治疗疾病：胃癌、急性髓系白血病、软组织肉瘤、视网膜母细胞瘤、黑色素瘤。
• 治疗疾病：小细胞肺癌（SCLC）
• 治疗疾病：滤泡性淋巴瘤（FL）、华氏巨球蛋白血症（WM）、慢性淋巴细胞白血病（CLL）、多发性骨髓瘤（MM）及急性髓系白血病（AML）
APG-2575是一款新型口服Bcl-2选择性小分子抑制剂，通过选择性抑制Bcl-2蛋白来恢复肿瘤细胞程序性死亡机制（细胞凋亡），从而杀死肿瘤，拟用于治疗多种血液恶性肿瘤。2020年，APG-2575共斩获3项孤儿药资格，分别用于治疗WM、CLL和MM。2021年，APG-2575又新增2项孤儿药资格认定，用于治疗急性髓系白血病（AML）和滤泡性淋巴瘤（FL）。（相关阅读：上市企业丨亚盛医药：Bcl-2抑制剂APG-2575递交IND申请，治疗系统性红斑狼疮）
• 药物：泽布替尼
• 治疗疾病：套细胞淋巴瘤、华氏巨球蛋白血症、慢性淋巴细胞白血病、黏膜相关淋巴组织结外边缘区淋巴瘤、淋巴结边缘区淋巴瘤、脾边缘区淋巴瘤
泽布替尼是百济神州自主研发的一款口服BTK小分子抑制剂，能最大化对BTK靶点的特异性结合，从而最大程度减小脱靶效应而带来的毒副作用，于2020年起获得多项FDA孤儿药资格，适应症有套细胞淋巴瘤、华氏巨球蛋白血症、慢性淋巴细胞白血病、黏膜相关淋巴组织结外边缘区淋巴瘤、淋巴结边缘区淋巴瘤、脾边缘区淋巴瘤等。（相关阅读：上市企业丨百济神州：泽布替尼新适应症获FDA批准上市，治疗慢性淋巴细胞白血病）
• 药物：替雷利珠单抗
• 治疗疾病：胃癌（包括胃食管结合部癌）
替雷利珠单抗是一款针对免疫检查点受体PD-1的人源化IgG4单克隆抗体，于2020年5月，获得美国FDA孤儿药资格认定，适应症为治疗胃癌，包括胃食管结合部癌。（B村资讯丨替雷利珠单抗治疗食管鳞癌获FDA受理，本土PD-1“出海”已达4款，医保谈判或将更加激烈）
• 治疗疾病：肝细胞癌（HCC）
• 治疗疾病：T细胞淋巴瘤
舒格利单抗是由基石药业开发的在研抗PD-L1单克隆抗体，是一种最接近人体的天然G型免疫球蛋白4（IgG4）单抗药物。于2020年10月获FDA孤儿药资格认定，用于治疗T细胞淋巴瘤。（相关阅读：上市企业丨基石药业：一线治疗非小细胞肺癌！「舒格利单抗」欧盟上市申请获受理）
• 治疗疾病：胃癌及胃食管连接部癌
• 药物：艾加莫德α注射液
• 治疗疾病：全身型重症肌无力
艾加莫德α注射液是argenx开发的一款靶向FcRn的抗体片段，再鼎医药拥有该药在大中华区的独家开发和商业化权利。2022年7月，该药的新药上市申请（JXSS2200022）获CDE受理，用于治疗全身型重症肌无力患者。艾加莫德α注射液是首个在美国和日本获批用于成人全身型重症肌无力治疗的FcRn拮抗剂。（相关阅读：研发动态 | 全球首款FcRn拮抗剂！再鼎医药重症肌无力新药在国内申报上市）
• 治疗疾病：晚期胆道癌，软组织肉瘤
• 治疗疾病：胸腺上皮肿瘤
• 治疗疾病：HER2阳性或HER2低表达胃癌及胃食管连接部癌
• 药物：STP705
• 治疗疾病：原发硬化性胆管炎、胆管癌和HCC（最常见的原发性肝癌类型）
• 药物：GC012F
• 治疗疾病：多发性骨髓瘤
• 治疗疾病：鼻咽癌
• 药物：NR082
• 治疗疾病：Leber遗传性视神经病变。
NR082是一种重组腺相关病毒血清型2载体（rAAV2）的新型眼内注射基因治疗产品，正在开发用于治疗与ND4突变相关的Leber遗传性视神经病变（LHON）。NR082作用机制为采用基因治疗策略，以重组腺相关病毒作为载体，通过单次玻璃体内注射，将正确的基因通过玻璃体腔注射递送至患者受损的视神经节细胞，修复线粒体生物呼吸链，使视神经节细胞恢复活力与视功能。NR082是国内首个获得临床试验许可的眼科体内基因治疗药物，并已于2020年9月获得美国FDA孤儿药认定。（相关阅读：研发动态丨纽福斯：基因治疗商业化进程再进一步，NR082完成中国3期试验全部患者入组）
• 药物：MT027
• 治疗疾病：复发性高级别胶质瘤。
• 药物：PA3-17
• 治疗疾病：急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤
• 药物：KP104
• 治疗疾病：血红蛋白尿症
• 药物：AL01211
• 治疗疾病：法布雷病
• 药物：泽美洛韦玛佐瑞韦单抗注射液
• 治疗疾病：用于成人狂犬病病毒暴露者的被动免疫
泽美洛韦玛佐瑞韦单抗注射液是由两株靶向狂犬病毒糖蛋白不同中和位点的人源化单克隆抗体：泽美洛韦单抗（代号：CTB011）和玛佐瑞韦单抗（代号：CTB012），按照质量比1:1混合制成的复方抗体制剂，用于成人狂犬病病毒暴露者的被动免疫。（相关阅读：兴盟生物：国内首家！抗狂犬病毒复方抗体制剂申报上市）
• 药物：TTYP01片
• 治疗疾病：治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS，渐冻症）
丹诺医药
• 药物：TNP-2092
• 治疗疾病：人工关节感染
• 药物：PB-722
• 治疗疾病：先天性高胰岛素血症
在第16个国际罕见病的今天，还有很多罕见病患者面临无药可治局面。但是我们惊喜的看到有越来越多的孤儿药获批，期待BioBAY园内更多罕见病治疗药物上市，让罕见被看见！
转载：BioBAY
责编：赵家帅
关于丹诺医药
丹诺医药是一家以临床需求为导向，专注细菌感染和代谢相关疾病领域，开发差异化新药产品的公司，拥有一个独特的多靶点偶联分子新药研发平台和全球知识产权保护的新药产品研发管线，目前已有多个产品进入后期临床试验或申请上市阶段，目标适应症包括幽门螺杆菌感染、植入医疗器械感染、肝硬化肝性脑病和腹泻型肠易激综合征等常见和重大疾病，致力于解决这些领域未满足的临床需求，为中国乃至全球患者提供安全有效的新药产品。
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